英國《自然·遺傳學(xué)》19日在線(xiàn)發(fā)表的一項研究顯示,美國科學(xué)家使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù),發(fā)現了對人類(lèi)免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能預防HIV感染,但不會(huì )影響細胞存活性,這使得它們成為了極具前景的候選藥物或基因療法靶點(diǎn)。
 
      HIV即艾滋病病毒,是艾滋病發(fā)病的原因。其通過(guò)破壞人體的T淋巴細胞,進(jìn)而阻斷細胞免疫和體液免疫過(guò)程,導致免疫系統癱瘓,使各種疾病在患者體內“肆虐”,最終導致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速,人類(lèi)很難研制出特異性疫苗,因而至今無(wú)有效治療方法,對全世界人類(lèi)健康造成了極大威脅。
 
      此次,美國懷特黑德生物醫學(xué)研究所、哈佛—麻省理工學(xué)院博德研究所、麻省總醫院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一個(gè)T細胞庫。T細胞是HIV的天然宿主,在這個(gè)T細胞庫中,人類(lèi)基因組中的絕大多數基因首先被逐個(gè)滅活(基因治療策略的一種,通過(guò)在DNA或mRNA等水平上干擾某些致病基因正常表達中的轉錄、翻譯等環(huán)節,從而封閉該基因的表達和功能)。隨后,研究團隊讓這些細胞感染HIV,并篩選了變異后能使細胞對HIV感染免疫、且不會(huì )影響正常細胞功能的基因。
 
      研究中,團隊總共發(fā)現了5個(gè)這樣的基因,其中兩個(gè)基因已知與HIV感染關(guān)系密切;還有3個(gè)新的基因表現突出,且在后續功能性實(shí)驗中和從健康人類(lèi)捐贈者身上分離出的T細胞中分別驗證了他們的發(fā)現。
 
      此前,研究人員使用傳統技術(shù)篩選了對HIV感染有重要作用的宿主因素,并識別出了候選靶點(diǎn),但不同的篩選少有交集。此次的研究成果則極大可能會(huì )為抗HIV療法帶來(lái)高效的潛在靶點(diǎn)。
 
      狡猾的HIV病毒,會(huì )藏身、能隱身,還會(huì )變異。對于治愈艾滋病,人類(lèi)還沒(méi)有好辦法。以CRISPR/Cas9為基礎的基因編輯技術(shù),已經(jīng)在一系列基因治療的應用領(lǐng)域展現出廣闊前景,如何利用它對付HIV病毒,也成為目前國際上的研究熱點(diǎn)。美國科學(xué)家的這一發(fā)現,令人振奮。但它還屬于基礎研究,真正應用臨床,還要漫長(cháng)歲月。每一次這樣技術(shù)突破的背后,承載著(zhù)千萬(wàn)艾滋病病毒感染者的期望。希望新的技術(shù)能早日給艾滋病治療帶來(lái)新的方案。